Profesor adjunto Hong Chen
Fuente de la imagen: Washington University en St. Louis
El laboratorio de Chen ha utilizado FUSIN por varios años, encontrando resultados prometedores en un modelo del tumor cerebral en 2021 y entregando nanoparticles del oro en 2018. El método de la entrega utiliza la ruta nasal para la administración directa de la droga del nariz-a-cerebro, puenteando la barrera hematoencefálica y minimizando la exposición al resto del cuerpo. Las microburbujas se inyectan en la sangre y oscilan una vez que alcanzan el tejido ultrasonido-apuntado. Esta oscilación de la burbuja aumenta el transporte y la acumulación de drogas intranasal administradas en el médula oblonga. Hay varios métodos existentes de entrega de la terapia génica en seres humanos: inyección directa invasor en el cerebro; entrega a través de la nariz; y una inyección intravenosa con la interrupción ultrasonido-inducida enfocada de la barrera hematoencefálica, que es ineficaz e incluye un de alto riesgo de la toxicidad en el resto del cuerpo.
En la nueva investigación, el equipo utilizó vectores virales adeno-asociados para entregar una proteína verde aumentada de la fluorescencia a la corteza y al médula oblonga usando ultrasonido enfocado y microburbujas. Encontraron que FUSIN alcanzó resultados similares como la inyección directa, una eficacia más alta de la entrega de más de 400 dobleces que la interrupción ultrasonido-inducida enfocada de la barrera hematoencefálica, y eficacia más alta de la entrega de más de 2.000 dobleces que entrega intranasal solamente. Además, FUSIN tenía efectos mínimos sobre otros órganos en el cuerpo, con una pequeña cantidad encontrada en los pulmones. El “ultrasonido enfocado utiliza las ondas del ultrasonido que pueden penetrar el cuero cabelludo y el cráneo para apuntar virtualmente cualquier ubicación dentro del cerebro, en donde induce la extensión y la contracción de la microburbuja que empujan y tiran en la pared adyacente del vaso sanguíneo,” Chen dijeron. “El procedimiento de FUSIN es totalmente no invasor y ha entregado con éxito agentes múltiples a diversas regiones del cerebro con eficacia alta y la exposición sistémica mínima.”
Hasta la fecha, no se ha aprobado ningunas terapias génicas para las enfermedades del sistema nervioso central. Chen dijo que los métodos que pueden no invasor entregar y espacial apuntar los vectores virales adeno-asociados al cerebro tendrían un impacto terapéutico significativo. “Presumimos que la entrega viral adeno-asociada FUSIN-mediada del vector puede alcanzar una eficacia terapéutica más alta que intranasal solamente y potencialmente ser utilizado para tratar diversas enfermedades de cerebro, tales como enfermedad de Parkinson,” YE dijo. “Sin embargo, los estudios futuros son necesarios.”
Fuente: Washington University en St. Louis
